Apabila seluruh tahapan berjalan sesuai ketentuan dan menunjukkan hasil yang positif, terapi tersebut berpeluang memperoleh persetujuan lebih lanjut untuk digunakan secara lebih luas. Perkembangan ini menjadi kabar yang memberikan harapan bagi keluarga pasien penyakit langka yang selama ini masih memiliki pilihan pengobatan yang sangat terbatas.
FDA Beri Status Penyakit Pediatri Langka untuk Terapi CMT2S, Harapan Baru bagi Pasien Anak
